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标准评分系统可在诊断和异基因造血干细胞移植时预测骨髓纤维化（MF）患者的预后。对移植前特征的全面评估有助于选择适当的缓解治疗策略以改善结果。美国MD安德森癌症中心Jacinth Joseph教授等人进行了一项单中心回顾性研究，旨在评估标准评分系统中的各个预后因素以及先前文献中报道的相关因素对MF患者移植结局的影响。其研究结果在近期召开的第八届美国血液肿瘤学会年会（SOHO 2020）上发布，小编将其内容整理如下，供读者参考。

研究方法

研究者筛选了65例2007-2019年间在MD安德森癌症中心接受了清髓性移植治疗（详见下文）的MF连续病例，并对相关预后因素和移植结局之间的关系进行了评估。幸存者的中位随访时间为35.6个月。

患者特征：移植时，中位年龄为61岁（范围27-73）；42％的患者为输血依赖性；31％的患者为继发性MF；根据DIPSS-plus评分，53％的患者为中危-2，42％的患者为高危。

干预措施：预处理方案为氟达拉滨每天40 mg/m2，持续4天，每次给药后给予PK引导下的白消安静脉注射（IV），每日平均AUC为4000 μMmin，或总疗程AUC为16000 μMmin。移植物抗宿主病（GVHD）的预防方案为他克莫司和小剂量甲氨蝶呤，无亲缘供者的患者以4-7.5 mg/kg的剂量接受兔抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗。

评估结果：总生存期（OS），非复发死亡率（NRM）和累积复发率。

研究结果

1年和3年OS率分别为78％和65％，复发率分别为21％和27％，NRM分别为16％和20％。

多变量分析（HR [95％CI]）显示，从诊断到移植 12个月（vs ≤12个月；3.01 [1.05-8.60]，p=0.040）、造血干细胞移植合并症指数（HCT-CI）≥3（vs 3；3.41 [1.26-9.23]，p=0.016）、不匹配非亲缘供者（MMUD）（vs 匹配亲缘供者[MRD]；7.16 [1.77-28.96]，p=0.006），外周血原始细胞≥1（vs 0；2.83 [1.07-7.48]，p=0.036）和移植前脾切除术（3.26 [1.17-11.64]，p=0.026）可导致死亡风险显著增加。

HCT-CI≥3（vs 3；10.09 [2.09-48.76]，p=0.004）和匹配非亲缘供者（vs MRD；5.38 [1.14-25.30]，p=0.033）以及MMUD（vs MRD；10.73 [1.05-109.4]，p=0.045）可导致NRM风险增加，并且从诊断到移植时间＞12个月的患者NRM风险有升高的趋势（vs ≤12个月；7.20 [0.96-53.94]），p＝0.055）。

移植时年龄 65岁与复发风险增加相关（vs ≤65岁；2.77 [1.05-7.31]，p=0.039），并且从诊断到移植时间＞12个月的患者复发风险有升高的趋势（vs ≤12个月；4.50 [0.91-22.18]，p=0.06）。

研究结论

从诊断到移植的时间＞12个月与OS较差相关，而且与NRM和复发的恶化趋势有关。在本研究中，在DIPSS评分的各个预后因素中，只有年龄和外周血原始细胞≥1与较差的移植结局相关。

参考来源：Jacinth Joseph, Denái Milton, Gheath Al-Atrash, et al. Myeloablative Fludarabine and Busulfan Regimen in Myelofi brosis(MF): Long-Term Outcomes and Analysis of Prognostic Factors. The eighth annual meeting of the SOHO. Abstract #MPN-188.

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